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Due scienziati hanno vinto il Premio Nobel per la fisiologia o la medicina per la loro scoperta del microRNA, piccoli frammenti di materiale genetico che fungono da interruttori dentro le cellule, aiutando a controllare ciò che le cellule fanno e quando lo fanno.
Se i ricercatori riusciranno a comprendere meglio come funzionano e come manipolarli, potrebbe un giorno portare a trattamenti potenti per malattie come il cancro.
Il lavoro degli americani Victor Ambros e Gary Ruvkun è “provenuto essere fondamentalmente importante per come gli organismi si sviluppano e funzionano”, secondo un comitato che ha assegnato il premio a Stoccolma.
Ambros e Ruvkun erano inizialmente interessati ai geni che controllano la tempistica di diversi sviluppi genetici, assicurandosi che i tipi di cellule si sviluppassero al momento giusto.
La loro scoperta ha alla fine “rivelato una nuova dimensione della regolazione genica, essenziale per tutte le forme di vita complesse”, ha detto il comitato.
L’RNA è meglio conosciuto per trasmettere istruzioni su come produrre proteine dal DNA nel nucleo della cellula a piccole fabbriche cellulari che costruiscono effettivamente le proteine.
Il microRNA non produce proteine, ma aiuta a controllare ciò che stanno facendo le cellule, inclusi l’accensione e lo spegnimento di geni critici che producono proteine.
Il Nobel per la medicina dello scorso anno è andato a scienziati che hanno scoperto come manipolare uno di quei tipi di RNA, conosciuto come RNA messaggero o mRNA, ora usato per sviluppare vaccini contro il COVID-19.
La scoperta rivoluzionaria di Ambros e Ruvkun è stata inizialmente fatta in vermi; si sono proposti di identificare il motivo per cui alcuni tipi di cellule non si sviluppavano in due ceppi mutanti di vermi utilizzati comunemente come modello di ricerca nella scienza.
“La loro scoperta pionieristica ha rivelato un nuovo principio completamente di regolazione genica che si è rivelato essenziale per gli organismi multicellulari, inclusi gli esseri umani”, secondo la citazione che spiega l’importanza del loro lavoro.
Quella meccanica è attiva da centinaia di milioni di anni e ha permesso l’evoluzione di organismi complessi, ha affermato.
Ambros, attualmente professore di scienze naturali presso la University of Massachusetts Medical School, ha condotto la ricerca all’Università di Harvard.
La ricerca di Ruvkun è stata effettuata al Massachusetts General Hospital e all’Harvard Medical School, dove è professore di genetica.
Lo studio del microRNA ha aperto strade per trattare malattie come il cancro perché aiuta a regolare come i geni funzionano nelle nostre cellule, ha dichiarato la dottoressa Claire Fletcher, docente di oncologia molecolare presso l’Imperial College di Londra.
Fletcher ha affermato che ci sono due aree principali in cui il microRNA potrebbe essere utile: nello sviluppo di farmaci per trattare le malattie e nel servire come possibili indicatori di malattie, monitorando i livelli di microRNA nel corpo.
“Se prendiamo l’esempio del cancro, avremo un particolare gene che lavora a pieno ritmo, potrebbe essere mutato e funzionare in sovraccarico”, ha detto Fletcher.
Ha affermato che gli scienziati potrebbero un giorno essere in grado di utilizzare il microRNA per fermare tali effetti.
Eric Miska, genetista presso l’Università di Cambridge, ha detto che la scoperta di Ambros e Ruvkun è stata una completa sorpresa, sovvertendo ciò che gli scienziati avevano a lungo compreso su come funzionano le cellule.
La loro scoperta del microRNA ha scioccato molti scienziati, ha detto Miska, spiegando che piccole quantità di materiale genetico non erano mai state viste prima.
I minuscoli frammenti di RNA, il genoma umano ha almeno 800, sono stati in seguito trovati a svolgere ruoli critici nel modo in cui i nostri corpi si sviluppano.
Miska ha affermato che ci sono lavori in corso sul ruolo del microRNA nelle malattie infettive come l’epatite e che potrebbe anche essere utile nel trattamento di malattie neurologiche.
Fletcher ha affermato che gli studi più avanzati fino ad oggi stanno esaminando come gli approcci basati sul microRNA potrebbero aiutare a trattare il cancro della pelle, ma nessun farmaco è ancora stato approvato.
Ha previsto che questo potrebbe accadere nei prossimi anni, aggiungendo che la maggior parte dei trattamenti al momento mira a targetizzare le proteine cellulari.
“Se possiamo intervenire a livello di microRNA, si apre un’intera nuova via per lo sviluppo di medicinali”, ha affermato.
La telefonata dal comitato Nobel è spesso una sorpresa, ma ci sono certi segnali che i destinatari e le loro famiglie percepiscono.
“Beh, quando un telefono squilla alle 4:30 del mattino… Non succede mai qui”, ha detto Ruvkun.
“Natasha ha effettivamente risposto”, ha aggiunto Ruvkun, riferendosi a sua moglie. “E lei dice: ‘Ha un accento svedese’.”
Ci è voluto un po’ più di tempo per svegliare Ambros.
“Qualcuno ha chiamato mio figlio, che ha chiamato mia moglie mentre il mio telefono era giù in salotto”, ha detto.
Ruvkun ha subito capito l’impatto che il premio avrebbe avuto sulla sua vita.
“Bene, continuavo a ripetere nella mia mente, questo cambia tutto perché sai, il Nobel è semplicemente mitico in come trasforma la vita delle persone che vengono selezionate”, ha detto Ruvkun. “Il Premio Nobel è un riconoscimento che è circa 100 volte più stampa e celebrazione di qualsiasi altro premio. Quindi, non è parte di un continuum. È un salto quantico.”
Andare a ritirare il suo premio a dicembre sarà la terza volta che Ruvkun assisterà a una cerimonia del Premio Nobel a Stoccolma dopo aver partecipato per vedere il suo mentore Robert Horvitz ricevere il premio nel 2002 e poi il suo amico Jack Szostak, che ha vinto nel 2009.
“C’è un viaggio in arrivo. Sarà il terzo, probabilmente il migliore”, ha detto Ruvkun.
Ambros ha affermato di non aspettarsi il premio poiché sentiva che il comitato Nobel aveva già premiato l’RNA nel premio del 2006 andato ai suoi amici Andrew Fire e Craig Mello.
“Rappresenta il riconoscimento di quanto meravigliose e inaspettate siano le scoperte che derivano da una curiosità nella scienza di base finanziata dai soldi dei contribuenti. È un messaggio vitale e probabilmente il più importante, che questo investimento paga davvero”, ha detto.
L’anno scorso, il Premio Nobel per la medicina è andato allo scienziato ungherese-americano Katalin Karikó e all’americano Drew Weissman per scoperte che hanno reso possibile la creazione di vaccini mRNA contro il COVID-19, che sono stati fondamentali per rallentare la pandemia.
Il premio porta un premio in denaro di 11 milioni di corone svedesi (1 milione di dollari) da un lascito lasciato dal creatore del premio, l’inventore svedese Alfred Nobel.
Le annunci dei Nobel continuano con il premio per la fisica martedì, chimica mercoledì e letteratura giovedì.
Il Premio Nobel per la Pace sarà annunciato venerdì e il Premio Memorial Nobel per le Scienze Economiche il 14 ottobre.
